Gøtzsche gehörte 1993 zu den Gründern der Cochrane Collaboration, einer gemeinnützigen Organisation, die sich als weltweites Netzwerk von Ärzten, Wissenschaftlern, Angehörigen von Gesundheitsberufen und Patienten für eine evidenzbasierte Medizin einsetzt. Zu diesem Zweck etablierte sie ein System der Überprüfung medizinischer und pharmakologischer Forschung, das eine unabhängige Beurteilung von Studien ermöglichte. Weltweit galten die Reviews der Cochrane Collaboration, die in der gleichnamigen Onlinebibliothek veröffentlicht werden, als Standard der methodisch-kritischen Evaluation medizinischer Forschung.
Als Mitarbeiter der Collaboration trug Gøtzsche zu einer Vielzahl dieser kritischen Überprüfungen bei und setzte selbst Maßstäbe für evidenzbasierte Forschung. Die Leitideen der Cochrane Collaboration waren nicht nur methodischer, sondern auch ethischer Natur: Transparenz, Gewissenhaftigkeit, Freiheit der wissenschaftlichen Forschung und Debatte jenseits aller Zensur oder ökonomischer Einflüsse und eben – internationale – Zusammenarbeit (collaboration). Er gründete das Nordic Cochrane Collaboration Center am Rigshospitalet in Kopenhagen und wurde aufgrund seiner Verdienste 2010 zum Professor für klinisches Forschungsdesign an der Universität Kopenhagen berufen. Weltweit bekannt wurde er für seine Kritik an vorbeugenden Mammographie-Screenings, die angeblich dazu beitrugen, Frauen vor Brustkrebs zu schützen. Seine Kritik: die Zahl der Fehldiagnosen und infolgedessen überflüssigen Behandlungen mit schwerwiegenden Folgen für die Gesundheit der betroffenen Frauen war höher als die Zahl derer, die durch die Früherkennung vor Brustkrebs bewahrt wurden.
